Primer tratamiento exitoso contra el Huntington: logran frenar la enfermedad en 75%

Por primera vez, la ciencia ha logrado frenar el avance de la enfermedad de Huntington, un trastorno hereditario que destruye neuronas y mezcla síntomas de demencia, Parkinson y ELA. El tratamiento, desarrollado en University College London y aplicado en 29 pacientes, consiguió ralentizar en un 75% la progresión clínica, según datos de la biofarmacéutica uniQure.

La terapia consiste en una cirugía cerebral de 12 a 18 horas, en la que se introduce un virus modificado capaz de reprogramar las neuronas para producir un microRNA que neutraliza la proteína tóxica responsable del daño neuronal. Tres años después, los pacientes mostraron una evolución mucho más lenta, incluso manteniendo movilidad que ya se esperaba perdida.

Los resultados fueron descritos como “breathtaking” por el profesor Ed Wild, quien aseguró que este avance “podría cambiar para siempre la vida de miles de familias”. Para la directora del centro, Sarah Tabrizi, se trata de un logro “espectacular” que podría permitir a pacientes vivir décadas adicionales con buena calidad de vida.

Aunque el tratamiento es complejo y se anticipa que será muy costoso, abre el camino a futuras terapias y ensayos en personas en fase inicial o incluso sin síntomas, lo que podría significar la primera posibilidad real de prevenir el Huntington antes de que aparezca.

Este avance marca un antes y un después en la lucha contra una enfermedad genética que, hasta ahora, era considerada una condena inevitable.